Ученый российского происхождения помог создать прорывную генетическую технологию

Основная заслуга в разработке принадлежит Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудне, которые получили Нобелевскую премию в 2020 году. Среди пионеров этого направления также можно выделить Федора Урнова — профессора молекулярной и клеточной биологии Калифорнийского университета в Беркли, который родился и вырос в России.

Урнов отметил, что, хотя технология CRISPR готова к применению, она не используется в большинстве случаев из-за коммерческих и юридических причин. Производство индивидуальных препаратов для лечения генетических заболеваний — это длительный и дорогостоящий процесс.

Однако в мае сообщили о первом пациенте, который успешно лечится CRISPR-препаратом, разработанным специально для него. Это дает надежду миллионам людей, страдающих от генетических заболеваний.

Кей-Джей Малдун — ребенок с редким генетическим заболеванием, которое поражает одного из 1,3 миллиона младенцев. Ему ввели первую дозу CRISPR-препарата в возрасте шести месяцев. После этого он смог есть больше белка и сократить прием других лекарств.

Сейчас мальчик чувствует себя хорошо и набирает вес. Его впервые в жизни готовят к выписке. Урнов надеется, что успех в лечении Кей-Джея позволит упростить процедуру создания CRISPR-препаратов и сделать их производство более быстрым и дешевым.